"泡泡男孩"获救时!——基因疗法初显威力!


"泡泡男孩"获救时!——基因疗法初显威力!

----"泡泡男孩"获救时!——基因疗法初显威力!//---- http:// //

这家公司的名字和Logo让人看后过目不忘!

最近Mustang Bio , 野马生物公司从美国圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children’s Research Hospital)许可引进的基因疗法治愈了8名患有重症联合免疫缺陷病(X-SCID)的婴儿 。 这是一种基因缺陷疾病 , 也被称为“泡泡男孩“综合症 。

“泡泡男孩“综合症是由IL2RG基因的突变引起的 , 该基因对免疫系统需要正常工作的蛋白质进行编码 。 患病婴儿的淋巴细胞不能正常发育并发挥应有的作用 , 使得婴儿们无法抵抗感染 。 他们只能生活在隔离环境中 , 因而被称为“泡泡男孩” 。


"泡泡男孩"获救时!——基因疗法初显威力!

----"泡泡男孩"获救时!——基因疗法初显威力!//---- http:// //