无害病毒直接注入胎儿大脑,激进基因疗法正在挑战毁灭性疾病

对于神经发育障碍 , 在婴儿出生前进行基因治疗干预 , 或许是最佳时间应该做的事情 。 如今 , 科学家们正在开发一种激进的基因疗法 , 通过修补子宫内胎儿大脑的错误突变 , 以治愈一种毁灭性的医学疾病——天使人综合症(Angelman syndrome) 。

这种以前从未尝试过的治疗方法 , 需要医生将一种无害病毒注射到胎儿发育中的大脑 , 通过 CRISPR 工具为胎儿神经元提供一套能够纠正遗传缺陷的分子 , 从而“纠正”关键基因 。 相关实验表明 , 当胎儿大脑处于发育的孕中期阶段时 , 该基因疗法能够取得最佳的治疗效果 。

北卡罗来纳大学的神经生物学家 Mark Zylka 说:“我们认为这可以提供一种治疗方法 , 注射的时机也决定了能否治愈 。 ”



无害病毒直接注入胎儿大脑,激进基因疗法正在挑战毁灭性疾病

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